“小姑娘，你有救了！”
RAG-17 是我和李龙承博士团队共同推动的一款抑制 SOD1 基因表达的双链小干扰 RNA 靶向药物， 用于治疗 SOD1 基因突变导致的渐冻症。在全世界 50 万名渐冻症患者中， 超过 90% 是病因不明的散（试读）...
登录
